
美国食品药品监督管理局(FDA)近期批准了Remestemcel-L,这是一种用于治疗2个月及以上患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的儿科患者的新疗法。这一批准基于3期MSB-GVHD001试验的数据,该试验显示第28天的总体缓解率达到70%,完全缓解率为30%。
Remestemcel-L是一种间充质干细胞疗法,通过静脉输注给药,具有免疫调节作用,能够下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生,并招募自然产生的抗炎细胞到相关组织中,对抗与多种疾病相关的炎症过程。
在治疗SR-aGVHD方面,Remestemcel-L的批准为儿科患者提供了一种新的治疗选择。此前,针对这一患者群体的治疗选择有限,Remestemcel-L的上市有望改善这些患者的治疗结果和生活质量。
此外,Remestemcel-L的批准也标志着美国FDA对“现货型”细胞疗法的认可,这可能为未来细胞治疗的发展铺平道路。
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