近日，加拿大卫生部批准了ciltacabtagene autoleucel（以下简称cilta-cel）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。这一批准标志着cilta-cel成为加拿大首个被批准用于二线治疗的BCMA靶向疗法，为患者带来了新的希望。

多发性骨髓瘤是一种难以根治的血液系统恶性肿瘤，患者在初次治疗后常常会出现复发或对现有药物产生耐药性。cilta-cel作为一种BCMA导向的转基因自体T细胞免疫疗法，通过识别并攻击表达BCMA的骨髓瘤细胞，达到了显著的治疗效果。此次批准基于3期CARTITUDE-4试验的结果，该试验显示cilta-cel与标准护理治疗相比，可使疾病进展或死亡风险降低74%。

CARTITUDE-4试验是一项国际随机、开放标签的临床研究，纳入了208名接受cilta-cel治疗的患者和211名接受标准护理方案的患者。试验结果显示，cilta-cel不仅显著延长了患者的总生存期，还将死亡风险降低了45%。此外，cilta-cel的常见不良反应包括发热、细胞因子释放综合征、低丙种球蛋白血症等，但这些副作用大多可以通过适当的管理得到控制。

加拿大卫生部的这一批准填补了多发性骨髓瘤治疗的一个重要空白，尤其对于那些在第一次复发时就需要高效治疗的患者来说意义重大。在此之前，cilta-cel已于2023年2月获得加拿大卫生部的首次批准，用于治疗至少接受过3种治疗且对最后一次治疗无效的多发性骨髓瘤患者。此次扩展适应症将使更多的患者能够在治疗早期就受益于这一创新疗法。

此外，加拿大药品管理局最近推荐cilta-cel对已接受1至3种既往治疗的符合条件的患者进行报销，这将进一步提高该药物的可及性。相关机构将继续与泛加拿大制药联盟合作，协商cilta-cel的报销事宜，以确保更多患者能够负担得起这一先进的治疗手段。

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