近日，欧洲药品管理局（EMA）授予 NX-5948 PRIME 指定，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，特别是那些已接受过 BTK 抑制剂和 BCL2 抑制剂治疗的患者。这一称号旨在加速具有潜在重大临床益处的药物开发，以满足未满足的医疗需求。

NX-5948 是一种高选择性的 BTK 降解剂，通过特异性消除 B 细胞中的关键生长信号蛋白 BTK 发挥作用。临床前数据显示，NX-5948 对多种对 BTK 抑制剂耐药的肿瘤细胞系具有高度有效性。这一特性使其在治疗复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤中展现出巨大潜力。

目前，NX-5948 正在进行一项首次人体、多中心、开放标签的 1 期临床试验（NCT05131022），旨在评估其在复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性。该试验分为两个阶段：

研究人员将评估 NX-5948 在至少 18 岁、患有复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤且之前接受过至少两种治疗的患者中的安全性和耐受性。符合条件的患者包括 CLL/SLL、非生发中心 B 细胞亚型（非 GCB）、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤（MZL）、滤泡性淋巴瘤（FL）以及继发性中枢神经系统受累的淋巴瘤和原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤（PCNSL）患者。

在 1a 期确定的选定剂量下，研究人员将进一步评估 NX-5948 在最多 4 组经组织学证实的复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤患者中的疗效。这些患者之前至少接受过两次治疗（或华氏巨球蛋白血症或 PCNSL 患者至少一次治疗）。四个群体包括：

CLL/SLL，包括继发性中枢神经系统受累的患者

非 GCB DLBCL 或 MCL，包括继发性 CNS 受累的患者

MZL、华氏巨球蛋白血症或 FL，包括继发性中枢神经系统受累的患者

中枢神经系统淋巴瘤

该研究的主要终点包括剂量限制性毒性、最大耐受剂量、抗肿瘤活性和安全性。次要终点则包括药代动力学和其他疗效终点，如完全缓解率、缓解持续时间、无进展生存期和下次治疗时间。

EMA 授予 NX-5948 PRIME 称号是对该药物潜在临床价值的认可，特别是在 BTK 抑制剂和 BCL2 抑制剂治疗后癌症进展的患者中。这一称号将为药物开发者提供更多的支持，以优化和加速开发进程。预计 NX-5948 的关键试验将于 2025 年启动，这将为进一步验证其疗效和安全性提供重要数据。

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