根据最近发布的新闻稿，FDA已经发布了指南草案，以改善加速批准的申请。该机构旨在通过及时启动上市后验证性研究来改善加速批准时的可用数据，并减少患者的临床不确定性。该指南草案通过两种随机临床试验方法解决了数据的设计、实施和分析问题：进行2项单独的随机对照临床试验或使用一项试验来加速批准和验证临床益处。该机构为申办者提供了考虑因素，以确定单臂研究是否足以支持申请。

该机构经常转向肿瘤药物的加速批准途径，因为癌症的严重性和危及生命的性质，并且因为中间临床终点（如无进展生存期或总体缓解率）可能是临床获益的预测因素。肿瘤药物占过去十年中所有加速批准的85%，截至172年2021月，转化为超过<>个适应症。该机构要求上市后验证性试验，以验证和描述获得加速批准的药物的预期临床益处。

该指南草案建议，与单臂试验相比，随机临床试验的一个优势是，在适当的情况下，使用单试验方法可能不需要单独的临床试验。在这些情况下，同一试验的长期随访可以满足上市后要求，以验证临床益处。

FDA还指出，在加速批准时正在进行的验证性试验更有可能及时验证临床益处，从而最大限度地减少患者的不确定性。根据肿瘤学卓越中心的工作人员的说法，验证临床益处和授予传统批准的中位时间为3.1年（范围为0.5-17.6）。在正在进行验证性试验的38%的病例中，大多数是在过去3年内获得加速批准的。

当研究者在加速批准时未启动验证性试验时发生的延迟退出是最危险的，并且对患者造成最大的不确定性。撤回适应症的中位时间为3.8年（范围为1.3-12.5），而未启动此类试验的中位时间为7.3年。

卓越中心已经启动了项目确认，以提高与加速批准肿瘤适应症相关的结果的透明度。该项目还旨在促进对加速审批计划的讨论和研究。Confirm 开发了一个可搜索的数据库，其中包含有关所有肿瘤加速批准状态的信息。FDA的药物评估和研究中心模型对所有加速批准都采用了相同的模型。