胶质母细胞瘤仍是最具侵袭性的原发性脑肿瘤，患者中位生存期仅 14.6 个月，5 年生存率不足 5%，临床急需突破性治疗方案。近期一项针对复发性胶质母细胞瘤的 1 期研究显示，脑室内给药的 B7-H3 靶向 CAR T 细胞疗法展现出可接受的安全性。

9 例受试患者中，不同剂量输注均未出现剂量限制性毒性、中重度细胞因子释放综合征，也无任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征；仅 2 例出现轻度细胞因子释放综合征、2 例伴中度头痛，无 3 级及以上治疗相关不良事件。

但争议也随之而来：44% 的疾病控制率（22% 部分缓解、22% 疾病稳定）看似有临床价值，却远未达到 “治愈” 层面，能否真正改善这类终末期患者的生存质量仍存疑；脑室内给药的侵入性操作，虽未现即时风险，但长期是否增加颅内感染、脑组织损伤概率尚无数据支撑；即便 B7-H3 在正常脑组织中低表达，长期靶向该靶点的神经毒性风险也未被完全排除。

这款疗法的安全性值得肯定，但能否突破胶质母细胞瘤治疗的瓶颈，填补临床未被满足的需求，仍需更大样本、更长随访周期的临床数据验证。

联系方式【微信：hjjk0006】【微信：hjjk1002】