根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的一项 1 期试验 （NCT479） 的数据，将全人源单克隆抗 IGF3R 抗体加尼单抗 （AMG 02306161） 添加到标准护理、间隔压缩化疗中并没有显着改善新诊断的转移性尤文肉瘤患者的无事件生存期 （EFS） 与单独化疗相比。

研究结果显示，在接受加尼单抗加化疗（n = 150）的患者中，3年EFS率为39.1%（95%CI，31.3%-46.7%，），而单独接受化疗的患者为37.4%（95%CI，29.3%-45.5%）（n = 148;人力资源，1.00;95% 置信区间，0.76-1.33;单面 P = .1）。此外，实验组的50年总生存率（OS）为3.56%（7%CI，95.48%-3.64%），而标准护理组为2.59%（5%CI，95.50%-8.67%）。

患者以 1：1 的方式随机分配到由长春新碱、多柔比星和环磷酰胺组成的间隔压缩化疗，每 2 周与异环磷酰胺和依托泊苷 （VDC/IE） 或 VDC/IE 加加加尼单抗交替使用一次。VDC/IE给予6个周期，联合或不联合加尼单抗，作为诱导治疗。局部控制后，化疗方案作为巩固给药8个周期，有或没有加尼单抗。转移部位放疗后，实验组的患者接受了加尼单抗维持治疗。

在安全性方面，研究人员观察到更多涉及胸腔的放射后肺炎病例，并且名义上加尼单抗组中性粒细胞减少性发热和丙氨酸转氨酶升高的发生率更高。

“这是一个重要的负面发现，知道[添加ganitumab]不是[对于转移性尤因肉瘤患者]的正确方法，”该研究的共同作者R. Lor Randall，医学博士，FACS说。“未来我们确实有针对这批患者的其他生物靶向药物，所以我们希望找到一些更具治疗作用的东西。