软组织肉瘤（STS）来源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管，每种都有不同的组织学、生物学特性和不一样的局部浸润、血行和淋巴转移倾向，据统计发病率约为30/100万，占不到全部肿瘤的1%。其中3/4发生于肢端，10%见于躯干，10%见于腹膜后，四肢STS的总体5年存活率在65%-70%之间。发病率随年龄增长而升高，平均发病年龄是65岁。

约3/4的软组织肉瘤为高度恶性多形性未分化肉瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和恶性外周神经鞘瘤。目前，STS治疗方法有手术治疗、放射治疗、化学治疗、靶向治疗等。要提到靶向治疗，帕唑帕尼必须拥有姓名。2012年4月26日，美国FDA批准帕唑帕尼治疗软组织肉瘤患者（已接受过化疗）。

在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验中评估帕唑帕尼点击咨询对STS患者的安全性和有效性，患者随机分组，一组每次接受帕唑帕尼800 mg，每日一次，另一组接受安慰剂，每日一次。本次试验主要观察指标为无进展生存期（PFS），其他观察指标包括总生存期（OS），客观反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。

接受帕唑帕尼治疗的患者平均治疗时间为4.5个月，而接受安慰剂治疗的患者平均治疗时间为1.9个月。试验结果表明，两组患者（帕唑帕尼组 VS 安慰剂组）中总体意向治疗人群（ITT）的中位PFS为4.6个月 VS 1.6个月，两组患者的ORR为4% VS 0%，帕唑帕尼组患者中位DOR为9个月。