肉瘤是一种来源广泛、组织学各异、罕见的恶性肿瘤，到目前为止，已知的肉瘤亚型大约有100多种，约占成人肿瘤的1%，儿童肿瘤的15%。根据肿瘤来源分为两个亚组：骨肉瘤和软组织肉瘤，一些软组织肉瘤亚型对细胞毒性化疗原发耐药，其中就包括肺泡状软组织肉瘤（ASPS）。

ASPS在青少年和年轻人中多见，这类肿瘤易出现广泛转移，患者预后较差，目前抗VEGFR TKI类药物，例如阿昔替尼，在这类患者中表现出一定的抗肿瘤作用。此外，免疫检查点抑制剂单药或联合免疫治疗肉瘤也显示出一定的抗肿瘤活性，抗VEGFR TKI联合免疫检查点抑制剂可能具有协同作用。《柳叶刀·肿瘤学》杂志就发表了这样一项II期研究，评估阿昔替尼点击咨询联合帕博利珠单抗治疗晚期肉瘤患者的疗效。

该单臂、II期研究入组了年龄为16岁或以上、组织学确诊的晚期或转移性肉瘤，包括肺泡软组织肉瘤（ASPS），主要研究终点为3个月的无进展生存（PFS），次要终点包括治疗相关的不良事件、客观缓解率（ORR）、临床获益率，至疾病进展时间和总生存率（OS）。

2016年4月19日至2018年2月7日，该研究共入组36例患者，中位随访时间为14.7个月。研究结果显示，所有可评估患者的3个月PFS率为65.6％，中位PFS为4.7个月；6个月和12个月的PFS率分别为46.9%和27.5%，33例患者中位OS为18.7个月，1年生存率为72%。

这是首次报道VEGFR TKI与PD-1抑制剂联合治疗肉瘤研究，并且总体人群3个月的PFS率达到了65.6%，超过了历史数据（19%），当然该二线治疗方案尚需进一步研究。不过2022年阿昔替尼价格已经公开面世，根据最新的信息显示，一瓶规格为5mg*60粒的大约在2000元左右。