聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）在维持基因组稳定性，以及调节信号通路等方面拥有重要的作用。近年来，PARP抑制剂也是肿瘤治疗领域研究的一大热门。其中尼拉帕尼备受关注，但对于初治患者来说，尼拉帕尼完全是一个陌生的药物，因此在用药前，大家也会询问尼拉帕尼是什么药？

据了解，尼拉帕尼最早获批的一个适应症就是用于卵巢癌的治疗，作为美国FDA首次批准的一个无需进行BRCA突变或者其它标志物检测就可以用于治疗的PARP抑制剂。尼拉帕尼在卵巢癌治疗中的疗效也被研究证实。一项名为QUADRA的Ⅱ期临床试验结果中，评估了尼拉帕尼用于复发、高级别浆液性上皮性卵巢癌、输卵管或原发性腹膜癌患者时的疗效。

参与临床试验的患者按照要求口服尼拉帕尼（每日1次，每次300mg）连续服用直至病情进展或者出现不可耐受反应。研究中共纳入47例患者，中位无进展生存期为5.5个月，中位反应持续时间为9.2个月。研究中还发现，尼拉帕尼在患者中的疗效，与是否携带BRCA基因突变无关。

而除了卵巢癌外，尼拉帕尼点击咨询在其它多个癌症种类治疗中均有突出表现，它的治疗潜力也值得期待。比如，当提到BRCA基因，我们也知道，乳腺癌中有5%的患者是受到BRCA1/2突变影响发病的，近年来也有临床研究证实尼拉帕尼在乳腺癌的治疗中有良好的效果。据悉，尼拉帕尼用于难治性三阴乳腺癌的研究正在进行中，从现在给出的零星数据中，我们也不难发现尼拉帕尼积极的抗肿瘤活性。

当然，医学学者专家对于尼拉帕尼这个药物的研究仍在继续，大众对于尼拉帕尼仍然抱有期待，并相信，日后在次询问“尼拉帕尼是什么药？”的时候，会有更加惊喜的答案！此外，我们也有理由相信，将来会有更多的PARP抑制剂被获批上市，满足更多患者的用药需求。