三期 RINGSIDE 试验（NCT04871282）中，Varegacestat展现出对进展性 desmoid 肿瘤的明确治疗价值。作为每日一次口服的 γ- 分泌酶抑制剂，Varegacestat 达成试验主要终点无进展生存期（PFS）的统计学显著改善，相较安慰剂，Varegacestat 将疾病进展或死亡风险降低 84%（HR 0.16；95% CI 0.071-0.375；P＜.0001）。
Varegacestat在关键次要终点上同样表现突出：依据 RECIST 1.1 标准，Varegacestat 组客观缓解率（ORR）达 56%，安慰剂组仅 9%（P＜.0001）；探索性分析显示，Varegacestat 组肿瘤体积中位最佳变化为 - 83%，安慰剂组为 11%，疼痛强度也获显著改善。
Varegacestat 的安全性特征与 γ- 分泌酶抑制剂类别一致，多数不良反应为 1-2 级，最常见的包括腹泻（82%）、疲劳（44%）、皮疹（43%）等，未出现非预期毒性。Immunome 计划于 2026 年第二季度基于 RINGSIDE 数据向 FDA 提交 Varegacestat 的新药申请，Varegacestat 有望填补 desmoid 肿瘤治疗选择有限的临床缺口。
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