Revumenib单药治疗携带 KMT2A 重排的复发 / 难治性急性白血病患者显现临床活性,覆盖急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)及混合表型急性白血病(MPAL)亚型。AUGMENT-101 试验确定其 2 期推荐剂量为每 12 小时 160 毫克,多类患者实现微小残留病(MRD)阴性。
试验数据显示,AML(n=78)、ALL(n=13)、MPAL(n=6)队列的总体缓解率分别达 66.7%、46.2%、66.7%;综合完全缓解率依次为 43.6%、30.8%、50.0%。各亚型治疗中位持续时间分别为 2.6 个月、2.0 个月、1.7 个月。
2025年10月,FDA已批准Revumenib用于特定 NPM1 突变复发 / 难治性AML患者,本次试验进一步拓展其在KMT2A 重排亚型中的应用潜力。