会场的灯光温和,但数据的展示让人屏息。FIREFLY-1更新的结果再次将托伐拉菲尼推向焦点——在复发/难治性(R/R)儿童低度胶质瘤(pLGG)中,它带来的不仅是短暂的肿瘤反应,而是深度且持久的控制。在中位随访超过40个月时,超过半数患者出现显著肿瘤缩小,中位无进展生存期(PFS)达到16.6个月。从首次用药到下一次抗癌治疗的中位无治疗间期超过42个月,让患儿在疾病间隙拥有更长时间的生活质量。
即便在停药后进入观察期,大多数儿童仍维持稳定状态,肿瘤反弹轻微;需要再治疗的患者也显示出良好的二次缓解反应。
这些数据背后,不只是医学指标的延展,更是一种为儿童争取“无治疗间期”的可能性,让生活与学习可以在肿瘤之外被暂时释放。托伐拉菲尼正在为R/R儿童低度胶质瘤的标准治疗(SOC)提供坚实的支持。
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