该药物以英文名艾曲泊帕乙醇胺片Eltrombopag(促血小板生成素受体激动剂)为代表,作用机制在于通过刺激骨髓巨核细胞分化与增殖,从而提升血小板生成。
它适用于诸如慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者,尤其是在既往治疗失败或不适合切脾术的情形中。
在 ITP 的大型随机对照试验中,使用艾曲泊帕乙醇胺片的患者其血小板计数显著高于对照组,同时出血事件减少,输血或救援治疗需求亦下降。
这些疗效数据为其在血小板减少症治疗路径中的地位提供了坚实支撑。与此同时,监管资料提示在治疗过程中必须监测肝功能异常,因为该药在个别病例中曾引起 ALT/AST 水平升高。
在临床实践中,该药物的价格亦为患者、医生及医保体系关注的重点。截至近期资料显示,艾曲泊帕乙醇胺片在部分市场已落至四五百元一盒的水平,成为值得纳入用药成本评估的因素。与此同时,尽管价格已有下降趋势,仍应结合患者适应症、治疗目的及风险-收益比进行决策。总的来看,艾曲泊帕乙醇胺片四五百元一盒不再只是理论数字。
综上所述,艾曲泊帕乙醇胺片作为一种靶向血小板生成的治疗选择,其在 ITP 等血液病中的疗效已获广泛证实;与此同时,用药成本亦已具备明确参考数值。
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