美国FDA近日授予某公司研发的MNV-201孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。这一决定标志着线粒体细胞疗法在造血系统疾病领域迈出关键一步。
MNV-201基于Minovia的线粒体增强技术，通过向造血干细胞中添加健康线粒体，旨在恢复细胞能量代谢与功能稳态，从而改善骨髓功能。此前在Pearson综合征患者中的早期研究显示，该技术能够带来多系统的临床获益，并具备良好的安全性。
目前，MNV-201正在一项针对低风险MDS患者的Ⅰ期临床试验（NCT06465160）中评估疗效与安全性，研究仍处于招募阶段。
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