神经内分泌肿瘤患者长期面临治疗困境，传统方案失败后往往缺乏有效选择。2025 年 3 月，美国 FDA 批准卡博替尼靶向治疗药用于经治晚期胰腺及胰腺外神经内分泌肿瘤，成为首个突破治疗限制的药物。CABINET 试验最终数据显示，胰腺神经内分泌肿瘤患者中位无进展生存期从 4.4 个月延长至 13.8 个月，疾病进展风险降低 77%，这一成果发表于《新英格兰医学杂志》。
晚期肾癌患者的长期生存一直是临床难题，传统治疗中位总生存期难以突破 3 年。CheckMate-9ER 研究五年随访数据显示，卡博替尼靶向治疗药联合纳武利尤单抗方案中位总生存期达 46.5 个月，客观缓解率达 55.7%，显著优于舒尼替尼单药治疗。无论患者风险分层如何，这种生存获益在各亚组中均保持一致。
靶向药物的疗效与安全性平衡始终是临床实践的挑战。卡博替尼靶向治疗药虽常见高血压、腹泻等不良反应，但 2025 年 ASCO 数据显示，患者健康相关生活质量未出现显著下降。通过剂量调整和对症管理，62%-65% 的 3 级及以上不良事件可得到有效控制。
2025 年 8 月欧盟委员会的批准进一步确认，卡博替尼靶向治疗药在经治神经内分泌肿瘤中的标准治疗地位。
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