美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准 selumetinib颗粒和胶囊，用于治疗 1 岁及以上患神经纤维瘤病 1 型（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。

此次批准并非凭空而来，背后有扎实研究支撑。健康成人的相对生物利用度研究证实，口服颗粒剂与已获批的胶囊剂生物利用度充分匹配；2 期 SPRINT 研究和 1 期 / 2 期 SPRINKLE 研究则显示，两种剂型在不同年龄段患儿中的暴露量相似，为从 2 岁及以上群体向 1 岁及以上群体的疗效推断提供依据。

安全性方面，该药处方信息明确了多项警告，包括心肌病、眼部毒性、胃肠道毒性等，且基于更多儿科患者数据更新了发病率，未发现新的安全信号。selumetinib推荐剂量按体表面积计算，为 25mg/m²，每日两次口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

值得一提的是，FDA 曾在 2020 年 4 月批准该药用于 2 岁及以上同类患儿，此次selumetinib批准将适用年龄下探至 1 岁，且扩展了剂型，为更年幼患者提供了治疗选择。

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