作为全球首个口服 BCL-2 抑制剂，维奈克拉（Venetoclax）的问世彻底改写了血液肿瘤的治疗格局。其核心机制在于通过精准靶向阻断 BCL-2 蛋白 —— 这一癌细胞赖以生存的 “存活因子”，迫使肿瘤细胞启动内源性凋亡程序，实现对恶性增殖细胞的选择性清除。

《新英格兰医学杂志》最新研究揭示，该药物通过调控 B 细胞淋巴瘤 - 2（BCL-2）蛋白家族的动态平衡，不仅能单药诱导肿瘤细胞凋亡，还可与化疗、靶向药物形成协同效应，打破传统治疗中 “伤敌一千自损八百” 的困局。

从临床应用来看，维奈克拉的功效与作用在多种血液肿瘤中展现出突破性优势。美国 FDA 批准数据显示，其单药或联合奥比妥珠单抗用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）时，可使初治患者的客观缓解率（ORR）提升至 92%，复发 / 难治性患者的中位无进展生存期（PFS）延长至 52 个月；而在急性髓性白血病（AML）治疗中，与阿扎胞苷联合用药的方案使不适合强化疗的老年患者中位总生存期（OS）突破 14.7 个月，较传统疗法提升近一倍。

《自然》杂志更以 “肿瘤治疗的分子钥匙” 高度评价其作用机制，尤其对 BCL-2 蛋白高表达的肿瘤细胞具有 “精准爆破” 效应，避免了对正常细胞的误伤。

值得关注的是，维奈克拉的功效与作用正持续拓展治疗边界。欧洲血液学会（EHA）2023 年发布的最新临床数据显示，其单药或联合地西他滨在骨髓增生异常综合征（MDS）中实现了 43% 的客观缓解率，为这类预后极差的患者带来新希望。

临床专家指出，该药物凭借口服便捷性、低骨髓抑制毒性等特点，已形成 “单药精准打击 + 联合方案全覆盖” 的治疗矩阵，覆盖 CLL、AML、MDS 等多类血液系统恶性肿瘤。

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