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美国FDA批准卡博替尼胶囊用于治疗进展性、转移甲状腺髓样癌(MTC)患者，晚期肾细胞癌(RCC)患者和晚期肝细胞癌患者。也有部分非小细胞肺癌患者因有适合的靶点被医生推荐使用卡博替尼。

一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名确诊转移性MTC的患者以2:1的比例随机分配至卡博替尼组和安慰剂组。330名随机患者中，所有患者中，RET突变状态51%为阳性，14%为阴性，35%未知。25%的患者曾接受过两次或两次以上的系统治疗，21%的患者曾接受过TKI治疗。

试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，接受卡博替尼点击咨询治疗的患者PFS有显着延长，两组中位PFS分别为11.2个月和4.0个月。两组的部分反应率为27% VS 0%。卡博替尼组的客观反应持续中位时间为14.7个月)。两组中位总生存期(OS)无统计学差异，为26.6个月 VS 21.1个月。

卡博替尼医保报销吗？现在卡博替尼在国内还没有上市，所以很多患者服用的是孟加拉版，珠峰制药有两种规格，20mg*90s一盒2800元左右，80mg*30s一盒是2900元左右。卡博替尼组和安慰剂组相比明显延长了患者的总生存期，26.6个月对21.1个月，卡博替尼组中位无进展生存期达到11.2个月。