胶质母细胞瘤作为最具侵袭性的脑癌之一，一直面临有效治疗选项少的困境，不过最近有个值得关注的消息 —— 美国 FDA 已授予替尼珠单抗（cintredekin besudotox）孤儿药资格，专门用于这类患者的治疗。

这款药的特别之处，在于它能精准 “打击” 癌细胞又保护正常脑组织。它本身是强效细胞毒性蛋白，只针对表达 IL-13 alpha-2 受体的细胞下手，同时借助对流增强递送技术（CED）绕过血脑屏障，把药物直接以治疗浓度送到大脑，解决了全身疗法难入脑的问题。

不过得客观看之前的试验数据：在复发性胶质母细胞瘤患者的 3 期试验里，它和另一款化疗药比，中位总生存期没显出显著优势，意向性治疗人群中前者是 36.4 周，后者数据相近（P=0.476）。安全性上，两组不良反应差不多，但这款药的肺栓塞发生率稍高，达到 8%，对比组是 1%（P=0.014）。

虽然目前数据没达预期，但孤儿药资格能为后续研究铺路，对缺医少药的胶质母细胞瘤患者来说，也算多了份期待。

联系方式【微信：hjjk0006】【微信：hjjk1002】