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免疫性血小板减少症 (ITP) 是儿童中最常见的自身免疫性血细胞减少症，导致血小板计数经常严重减少、出血症状不一。在血液学和免疫学领域随着针对潜在疾病机制的药物开发迅速发展的时代，新诊断的ITP可用的治疗方法仍然是非特异性的，没有新的或靶向的过去30 年中引入的疗法。

艾曲波帕是一种口服、小分子、非肽类血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，通过与受体的跨膜结构域相互作用来启动血小板生成素受体信号传导，诱导巨核细胞谱系中细胞的增殖和分化。艾曲波帕目前被批准用于对皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白或脾切除术反应不足的1岁以上慢性ITP儿童。

孟加拉艾曲波帕可靠吗？

PETIT(艾曲波帕治疗慢性ITP血小板减少症儿科患者)和PETIT27试验确定了安全性和有效性。在PETIT2试验中，40% 接受艾曲波帕治疗的患者与3%随机接受安慰剂治疗的患者达到了主要终点，即在治疗的第5-12周期间≥6个非连续周血小板>50×109/L。

艾曲波帕点击咨询于2015年获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，并于2016年获得欧洲药品管理局的批准，用于患有慢性 ITP 的儿童。艾曲波帕已在两项小型单中心试验中针对新诊断为ITP的成人进行了前瞻性研究。在新诊断的ITP成人患者中预先使用地塞米松联合4周艾曲波帕的单臂研究在治疗完成时产生了100%的反应(血小板 >30×109/L)。

价格方面，根据最新的信息显示，孟加拉艾曲波帕一盒规格为25mg*28粒的大约在760元左右，50mg*28粒的大约在1500元左右。患者可在医生的指导下谨慎用药，以期最佳的治疗效果。