黄女士今年才32岁，但已经是胆管癌晚期，在见惯生死肿瘤病房里，这样年轻就是胆管癌晚期，也让医护们唏嘘不已。
胆道癌是指发生在胆道的癌症，包括胆囊癌和胆管癌，约占所有成人癌症的3%。每年全球有超21万人确诊胆道癌，而中国是世界上胆管癌发病率最高的国家之一。
目前，化疗是胆道肿瘤的标准治疗方案，但是疗效有限，生存预后少于1年。对于这种难治性肿瘤，靶向治疗可能是突破方向。
而近胆道肿瘤精准治疗时代大爆发，曲美替尼疗效也荣耀出圈！
2020年8月17日，《柳叶刀-肿瘤学》（The Lancet Oncology）在线发布了一项使用双靶向药物达拉非尼+曲美替尼治疗BRAF V600E突变晚期胆道肿瘤的研究结果，数据异常亮眼。
这项名为ROAR的II期、开放性、单臂、多中心研究纳入了欧美19家研究中心的BRAF V600E突变阳性、不可切除的局部晚期或复发性胆道或胆囊癌患者，这些人群必须是经标准治疗治疗后进展。入组的43例患者接受达拉非尼（150mg/次，一天两次）+曲美替尼（2mg/次，一天一次）治疗。其中，91%的患者为肝内胆管癌。
结果显示，研究者评估的总体缓解率（ORR）为51%，中位缓解持续时间（DOR）为9个月，其中7例患者的DOR超过1年，疾病控制率（DCR）为91%。独立评审者评估的ORR为47%，DCR为82%。
研究者评估的中位无进展生存期（PFS）为9个月，1年PFS率为30%，2年PFS率为8%。总人群的中位总生存期（OS）为14个月，1年生存率为56%，2年生存率为36%。
这项结果再次证实曲美替尼疗效，基于基因检测结果为导向的靶向精准治疗策略是胆道肿瘤的今后发展方向，有望突破传统化疗疗效有限的困境。也希望随着对曲美替尼疗效的深入研究，能够在更多的治疗中造福患者。
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