MMSET/NSD2 抑制剂gintemetostat的 1 期试验早期数据，针对经多线治疗的复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者，涵盖三类药物难治及 t (4;14) 高风险亚型，为这类治疗选择有限的人群提供了新的探索方向。

40 例入组患者的疗效数据显示，药物呈现出一定抗肿瘤活性：1 例达非常好的部分缓解，1 例实现部分缓解，2 例获最小缓解，12 例维持疾病稳定，在难治性群体中展现出初步治疗潜力。

安全性方面，75% 的患者出现治疗相关不良事件，45% 为 3 级及以上。最常见的 3/4 级血液学不良事件包括血小板减少症（30%）、贫血（25%）、中性粒细胞减少症（30%）；非血液学不良事件以感染（12.5%）和疲劳（10%）为主。仅 3 例患者因不良事件减量，1 例因不良事件停药，整体耐受性可控。

两例患者死亡均与治疗无关，进一步印证药物gintemetostat安全性边界。尽管当前为早期数据，但该药物在高难治人群中的活性表现，以及可管理的安全性特征，为后续联合治疗方案的研发提供了重要参考。

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