好消息！一款新型多胺转运抑制剂（AMXT 1501），联合二氟甲基鸟氨酸，近日获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗神经母细胞瘤患者——这对这类难治性儿童癌症来说，可是个重要里程碑。
为啥这俩药组合这么受关注？关键在“多胺代谢”这条通路——多胺就像肿瘤生长的“关键燃料”，不仅帮神经母细胞瘤发育、转移，还会让肿瘤对治疗产生耐药性。而AMXT 1501能直接阻止肿瘤吸收多胺，DFMO则从源头抑制多胺合成，两者联手就能“双管齐下”，全面切断肿瘤的“能量供给”。
目前，这个药组合已经进入一期/二期临床试验（编号NCT06465199），除了神经母细胞瘤，还会针对中枢神经系统肿瘤、肉瘤患者展开研究。
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