近日，欧洲药品管理局（EMA）授予ADX-2191孤儿药资格，用于治疗包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）在内的免疫特权部位大 B 细胞淋巴瘤。这一认定与此前美国 FDA 的同类资格形成监管双背书。

ADX-2191 是一款专为眼部注射设计的甲氨蝶呤新制剂，采用无菌无防腐剂配方，在成分、渗透压、粘度等七项理化指标上进行了优化，以适配玻璃体环境。目前 PVRL 治疗依赖非处方复方甲氨蝶呤注射，平均需 5 次给药才能清除癌细胞。

这种罕见视网膜癌每年在欧盟影响 100-200 人，美国 200-600 人，患者中位生存期不足 5 年，尚无获批疗法。一项已获 FDA 特殊方案评估的临床试验计划于 2025 年下半年启动，将对比 20 名患者接受单次与 8 次注射后的癌细胞清除效果，预计 2026 年完成。

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