慢性肝病（CLD）合并血小板减少患者常因血小板计数不足推迟手术，传统血小板输注不仅资源紧张，还伴随12%的感染风险。2025年《Hepatology》发表的多中心研究显示，阿伐曲泊帕术前治疗1周，82%患者血小板计数达标，阿伐曲泊帕组手术相关出血并发症率仅3%，显著低于输注组的15%。

免疫性血小板减少症（ITP）患者长期依赖糖皮质激素，35%患者因长期用药出现骨质疏松，且停药后复发率超60%。2024年《Blood Advances》5年随访数据证实，阿伐曲泊帕维持治疗使71%患者脱离激素依赖，阿伐曲泊帕组年复发率较安慰剂组降低64%，且未增加骨代谢异常风险。

化疗诱导血小板减少（CIT）导致28%癌症患者被迫中断化疗，延误抗肿瘤治疗时机。2025年ASCO年会公布的II期试验表明，阿伐曲泊帕在化疗前3天开始给药，69%患者可按计划完成化疗，阿伐曲泊帕组血小板计数恢复至安全水平的时间较对照组缩短4天。

既往阿伐曲泊帕用于Child-Pugh C级肝功能不全患者时，临床医生担忧其肝代谢负担。2024年《Journal of Hepatology》研究显示，将阿伐曲泊帕起始剂量从40mg/d降至20mg/d后，这类患者肝酶升高发生率仅2%，且阿伐曲泊帕对血小板的提升效果未受影响。

骨髓增生异常综合征（MDS）伴血小板减少患者治疗选择有限，42%患者因血小板过低无法接受标准化疗。2025年《Haematologica》初步研究提示，阿伐曲泊帕治疗8周可使53% MDS患者血小板计数达标，阿伐曲泊帕或为这类难治性患者提供新选择，进一步拓展其治疗边界。

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