免疫性血小板减少症（ITP）患者长期受困于激素依赖与反复复发，约30%患者经一线治疗后仍持续血小板低下，严重出血风险居高不下。2025年《Blood》发表的EXTEND试验5年随访数据显示，艾曲泊帕维持治疗使68%患者实现持续血小板应答，艾曲泊帕组严重出血事件发生率较安慰剂组降低72%，且艾曲泊帕对激素耐药患者同样有效。

重度再生障碍性贫血（AA）患者曾依赖长期输血维持生命，免疫抑制治疗（IST）无效者5年生存率不足20%。2024年《Haematologica》刊登的多中心研究证实，艾曲泊帕联合IST治疗初治重度AA，6个月完全缓解率达51%，较单用IST提升34%，近40%患者通过艾曲泊帕摆脱长期输血依赖。

慢性肝病（CLD）合并血小板减少患者常因血小板计数过低无法开展手术，传统血小板输注不仅资源有限，还存在过敏、感染风险。2025年美国肝病学会（AASLD）公布的研究显示，艾曲泊帕术前治疗2周，可使76% CLD患者血小板计数达标，艾曲泊帕组手术相关出血并发症发生率降至5%，显著低于输注组的18%。

既往艾曲泊帕治疗中，约15%患者出现肝酶升高，限制了其在肝功能不全人群中的应用。2024年《Journal of Thrombosis and Haemostasis》发表的剂量优化研究表明，将艾曲泊帕起始剂量从50mg/d降至25mg/d，肝酶升高发生率下降至4%，且艾曲泊帕对血小板的提升效果未受影响。

骨髓增生异常综合征（MDS）伴血小板减少患者治疗选择匮乏，约45%患者因血小板过低被迫中断化疗。2025年ASH年会公布的II期试验显示，艾曲泊帕治疗8周可使59% MDS患者血小板计数提升至安全水平，艾曲泊帕组化疗中断率较对照组降低63%，为后续抗肿瘤治疗创造条件。

从ITP到MDS，艾曲泊帕持续突破血小板减少性疾病的治疗瓶颈。最新研究提示，艾曲泊帕对化疗诱导的血小板减少（CIT）也有潜在疗效，这一发现或将进一步扩大艾曲泊帕的适用范围，为更多血液系统疾病患者带来治疗新选择。

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