
华氏巨球蛋白血症患者用BTK抑制剂治疗后,耐药是道绕不开的坎。一旦耐药,后续治疗选项少,病情控制难度陡增。近日,欧洲药品管理局(EMA)给一种叫BGB-16673的药亮了绿灯——授予其PRIME资格,专门用于这类耐药患者。
PRIME资格的意义,在于能让药企和EMA更早沟通,优化试验设计,或许能加快药物上市节奏。同时,这款药的欧盟孤儿药资格申请也获积极意见,若获批,能获得市场保护,更利于患者长期获取。
BGB-16673是种BTK降解剂,和传统抑制剂不同,它不光抑制BTK活性,还能降解相关蛋白,这可能让它在应对耐药上更有潜力。不过目前数据还在积累中,具体效果仍需更多临床试验验证。
对耐药的华氏巨球蛋白血症患者来说,这算不上“神药”,但确实多了个值得期待的选项。
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