欧洲药品管理局的关键委员会（CHMP）已建议批准靶向药维托拉西尼上市，用于治疗特定类型的低级别脑胶质瘤（2级星形或少突胶质细胞瘤）。适用患者需满足：已完成手术切除、肿瘤携带特定的IDH1或IDH2基因突变，且目前暂不需要立即进行放疗或化疗。

这个积极建议基于一项重要的全球大型临床试验（INDIGO研究）结果。该研究显示，与使用安慰剂（无活性对照）相比，术后使用维托拉西尼的患者，其肿瘤显著延缓进展的时间（无进展生存期，PFS）延长了一倍多：中位PFS达到27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月。这意味着疾病进展或死亡的风险降低了61%。

更重要的是，维托拉西尼大幅推迟了患者需要接受后续放疗或化疗的时间（下次干预时间），风险降低了74%。这为患者赢得了宝贵的、生活质量可能更高的无治疗间期。

当然，药物也存在副作用。约22.8%的维托拉西尼使用者报告了较严重的（3级及以上）不良反应，其中肝功能指标（转氨酶）升高是最值得关注的特定不良反应（发生率9.6%），需要监测管理。但研究期间没有发生与药物相关的死亡事件。

如果欧盟委员会最终批准，维托拉西尼将成为欧盟地区首个专门针对这类携带IDH突变的低级别胶质瘤患者的靶向治疗药物。

联系方式【微信：hjjk1002】【微信：hjjk0006】