根据2期峰会试验（NCT05186753）开放标签扩展部分的最新结果，在24周内，100毫克剂量的bezuclastinib显著改善了非晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者的症状和生物标志物。该药物展示了良好的耐受性，大多数不良事件为低级别且可逆，无需调整剂量。

研究显示，在接受100毫克bezuclastinib治疗的患者中，血清类胰蛋白酶水平在治疗4周后快速、深度和持续降低，89%的患者至少降低了50%。对于基线血清类胰蛋白酶至少为20 ng/mL的患者，95%在接受治疗后的水平低于20 ng/mL。此外，MS2D2总症状评分平均降低了27.6分，较基线降低了55.8%的中位数。近三分之一的患者（31%）减少了或停止了他们的最佳支持性护理药物。88%的患者MS2D2总症状评分至少降低了30%，76%的患者至少降低了50%。

在生活质量方面，MC-QoL总分和所有领域的健康相关生活质量均有所改善，患者的生活质量从“中度”减少到“轻度”。在这24周期间，MC-QoL总分平均降低了25.4分，较基线平均降低了48.9%。

安全性数据显示，治疗耐受性良好，最常见的不良事件包括恶心、头发颜色变化、外周水肿、腹泻、味觉障碍、GERD和中性粒细胞减少症，但没有报告出血或认知障碍事件。经历肝功能测试（LFT）升高的患者大多在未调整剂量的情况下恢复正常并继续研究。100毫克bezuclastinib在非晚期系统性肥大细胞增多症患者中表现出色。

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