欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）发布了积极意见，建议有条件批准belzutifan作为单药治疗用于特定的von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症患者。这包括需要治疗的局限性肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的成人患者，以及不适合局部治疗的患者；此外，还适用于二线或更多线治疗后疾病进展的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）成年患者，这些患者之前接受过PD-（L）1抑制剂和至少两种VEGF靶向治疗。

这项积极意见基于2期LITESPARK-004（NCT03401788）和3期LITESPARK-005（NCT04195750）试验的数据。如果获得批准，belzutifan将成为欧盟首个可用于该患者群体的口服HIF-2α抑制剂。欧盟委员会（EC）正在审查这一建议，并预计于2025年第一季度做出最终决定。

Belzutifan通过抑制HIF-2α，能够阻止异常细胞增殖和肿瘤生长，为VHL疾病相关的多种肿瘤提供了一种新的治疗选择。对于那些传统疗法效果不佳或无法耐受的患者，这种药物可能带来显著的临床益处。例如，在VHL疾病中，belzutifan可以有效控制多种类型的肿瘤，减少患者的手术需求和其他侵入性治疗。对于晚期ccRCC患者，belzutifan提供了额外的治疗选择，尤其是在其他治疗方案失败的情况下。

CHMP的积极意见标志着belzutifan在欧盟审批过程中的一个重要里程碑。一旦获得批准，belzutifan将填补当前治疗方案中的关键空白，为患有VHL疾病相关肿瘤和晚期ccRCC的患者提供一种创新且有效的治疗选择。

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