靶向GPRC5D的CAR T细胞疗法arlocabtagene autoleucel（简称arlo-cel）展现了显著的疗效和可控的安全性。根据2024年ASH年会上公布的1期试验最新结果，该疗法在重度预处理的RRMM患者中诱导了87%的总缓解率（ORR），其中完全缓解率（CR）达到了53%，为患者带来了新的希望。

这项研究显示，在总体疗效可评估人群中（n=79），arlo-cel的ORR高达87%，包括53%的CR率、23%的非常好的部分缓解（VGPR）率和11%的部分缓解（PR）率。尤其值得注意的是，在接受推荐2期剂量（RP2D）治疗的患者中（n=23），ORR更是达到了91%，CR率为48%，VGPR和PR率均为22%。此外，有42%的总人群和35%的RP2D人群达到了严格的完全缓解（sCR），这表明arlo-cel不仅提高了缓解率，还促进了深度缓解。

更新的数据没有报告新的安全信号，所有接受治疗的患者均经历了任何级别的治疗中出现的不良反应（TEAE）。具体来说，86%的患者经历了3/4级TEAE，但这些副作用是可控的，并且与已知的CAR T细胞疗法相关副作用一致。这一结果进一步证实了arlo-cel的安全性和耐受性，使得它成为RRMM患者的一个潜在重要治疗选择。

作为潜在的同类首创靶向GPRC5D的自体CAR T细胞疗法，arlo-cel已被授予FDA再生医学高级疗法称号。

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