navtemadlin单药治疗展现出了显著降低脾脏大小和改善症状评分的效果。根据2024年ASH年会上公布的3期BOREAS研究数据，navtemadlin不仅提高了患者的脾脏体积减少率（SVR35），还大幅降低了总症状评分（TSS），为患者带来了新的希望。

这项全球多中心、随机对照试验对比了navtemadlin与最佳可用疗法（BAT）的效果。数据显示，在第24周时，接受navtemadlin治疗的患者中，脾脏体积减少35%的比例达到了15%，是BAT组5%的三倍。同时，navtemadlin组中有24%的患者实现了总症状评分至少降低50%的目标，而BAT组这一比例仅为12%。在意向治疗人群中，navtemadlin组从基线到第24周的平均绝对TSS变化为-4.6，显著优于BAT组的0.9（P = .0078）。

navtemadlin的安全性也得到了验证。常见的治疗中出现的不良反应（TEAE）主要集中在胃肠道事件，如恶心（42%）、腹泻（41%）和呕吐（25%），但大多数为1级和2级，很少导致停药，并且这些副作用通常是可逆的，发病时间和消退时间都较为短暂。值得注意的血液学TEAE包括贫血（任何级别36%，3/4级29%）、中性粒细胞减少（30%，25%）和血小板减少（46%，37%），但这些情况同样具有可预测性和短暂性。

BOREAS研究的成功标志着navtemadlin作为单药治疗在R/R MF领域的突破。

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