在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗领域，BCL-2抑制剂lisaftoclax与泊马度胺和地塞米松（Pd）联合使用展现出了高总缓解率（ORR）和良好的安全性。根据2024年ASH年会上公布的一项1/2期试验数据，这种组合疗法不仅有效提高了患者的反应率，而且耐受性良好，为RRMM患者带来了新的希望。

这项研究显示，在接受多剂量水平lisaftoclax加Pd治疗的所有患者中（n=36），总缓解率达到了63.9%。特别是在较高剂量下，如800毫克、1000毫克，ORR分别达到57.1%和88.9%，显示出显著的疗效。此外，对于复发/难治性免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性的患者，lisaftoclax也有潜力加速血液学反应，其ORR高达88.9%。

研究人员还注意到，在接受抗CD38单克隆抗体预处理的RRMM患者中，该组合疗法的ORR为62.5%，中位无进展生存期（PFS）为9.7个月。这表明即使在经过多次治疗后病情仍进展的患者中，lisaftoclax加Pd也能提供有效的治疗选项。

在安全性方面，lisaftoclax加Pd表现出令人印象深刻的耐受性，即使在相对高剂量下也是如此。常见的3级或更高级别不良事件主要为血液学相关问题，如中性粒细胞减少症（44%）、白细胞计数下降（22%）和贫血（17%）。非血液学不良事件包括肺炎（15%）和呼吸困难（7%），但大多数情况下这些副作用是可以管理的。

值得注意的是，lisaftoclax与Pd的组合是一种全口服方案，这对于提高患者的生活质量和依从性非常重要。由于这类方案在当前的RRMM治疗中并不常见，因此该试验吸引了大量患者参与。随着更多患者数据的积累，研究将继续探索最佳剂量范围，目前看来800至1000毫克可能是最有效的剂量区间。

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