Revumenib作为一种新型menin抑制剂，在治疗复发/难治性KMT2A重排（KMT2Ar）急性白血病方面显示出显著疗效和可控的安全性。根据2期AUGMENT-101试验的最新数据，该药物的总体缓解率（ORR）达到63.9%，完全缓解（CR）率为22.7%，并且没有患者因分化综合征或QTc延长而停药。这些结果为这类预后较差的患者带来了新的希望。

这项研究在2024年ASH年会上发布的数据显示，接受revumenib治疗的患者中，复合完全缓解（CRc）率为42.3%。在达到CR或部分血液学恢复（CRh）的患者中，分别有61.1%和58.3%实现了微小残留病（MRD）阴性状态。此外，对于CR+CRh反应者，中位缓解持续时间（DOR）为6.4个月，而在中期分析中有反应的患者中，这一数字达到了13.0个月。这表明revumenib不仅能够迅速诱导反应，还能提供较长时间的疾病控制。

安全性方面，revumenib表现良好，没有出现新的安全信号。尽管大多数患者经历了3级或以上的治疗中出现的不良事件（TEAEs），但这些事件大多与血液系统相关，如发热性中性粒细胞减少症、贫血和血小板计数降低等。值得注意的是，没有患者因为血细胞减少、分化综合征或QTc延长而停止治疗，这说明revumenib的安全性特征适合长期使用。

AUGMENT-101试验代表了迄今为止对复发/难治性KMT2Ar急性白血病患者的靶向治疗最大规模评估之一，包括儿科队列。考虑到许多患者在接受化疗和/或造血干细胞移植（HSCT）后仍然会复发，且成人和儿童的剩余缓解率较低，revumenib的出现填补了这一领域的空白。该药物已被批准用于治疗KMT2Ar急性白血病，成为首个获批的menin抑制剂。

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