尽管地拉替尼单药治疗没有达到支持其在转移性尿路上皮癌中持续临床开发所需的疗效的预先指定基准，但其在该领域的先前研究表明，生物标志物驱动的策略在识别可能受益于FGFR靶向治疗的患者方面的重要性。

FGFR1-3激酶抑制剂先前在2期FIDES-01研究（NCT03230318）中显示出强大的抗肿瘤活性和可控的毒性特征，用于表达FGFR2改变的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，在这种疾病情况下获得了FDA的孤儿药指定。

在多队列 1b/2 期 FIDES-02 研究 （NCT04045613） 中，该药物也作为单药进行了评估，并与阿替利珠单抗 （Tecentriq） 联合用于携带 FGFR1-3 遗传改变的转移性尿路上皮癌患者。1 年泌尿生殖系统癌症研讨会上报告了子研究 5 和 49 （n = 2023） 的数据，表明地拉替尼单药治疗在任一队列中均未达到其主要疗效终点，综合总缓解率 （ORR） 为 8%（95% CI，3%-20%）。中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为2.1个月（95%CI，2.00-2.10）和6.6（95%CI，4.44-8.15）个月。

所有患者在数据截止时均已停止治疗。然而，地拉替尼确实显示出可控的安全性，与治疗相关的视网膜事件（16.0%），指甲毒性（4.0%）和口腔炎（4.0%）的发生率较低。

现在的问题是如何最好地解释FGFR1-3抑制剂之间反应率和活性的差异，并在选择患者进行靶向治疗时[确定]生物标志物的作用。