根据Verismo Therapeutics的公告,FDA已授予SynKIR-110用于治疗间皮瘤患者的快速通道指定。
“我们很高兴获得FDA的快速通道指定,”Verismo Therapeutics联合创始人兼首席执行官DMD的Bryan Kim在一份新闻稿中表示。“这一称号是我们努力将这种可能挽救生命的药物带给需要新治疗方案的患者的一个重要里程碑。
作为KIR-CAR平台的先驱,Verismo专注于为患有严重和危及生命的疾病患者开发创新疗法。KIR-CAR平台利用修饰的NK样受体,旨在提高治疗持久性和对侵袭性实体瘤的疗效。
在临床前动物模型中,无论微环境如何,双链CAR-T细胞疗法在实体瘤中都显示出持续的抗肿瘤T细胞活性,包括那些对传统CAR-T细胞疗法难治性的人。此外,通过DAP12实现持续的嵌合受体表达和改善的KIR-CAR T细胞持久性,DAP<>作为T细胞的新型共刺激分子。
此外,KIR-CAR平台可与新兴技术结合使用,包括体内基因工程、先进细胞制造和重编程、联合疗法和同种异体细胞疗法。
SynKIR-110 是一种正在评估的 1 期多中心试验 (NCT05568680) 中的研究性新药,用于治疗表达间皮素的间皮瘤、胆管癌和卵巢癌患者。
这项首次人体、多中心、开放标签、剂量递增试点研究将评估 SynKIR-110 在晚期表达间皮素的肿瘤患者中的单次静脉重力滴注。将评估多达 42 名患者的安全性和 SynKIR-110 治疗的可行性。
要获得试验的资格,患者必须在接受至少 1 次晚期疾病全身治疗后,经病理证实复发或复发晚期卵巢癌、原发性腹膜癌、输卵管癌、胆管癌或上皮间皮瘤。2卵巢癌和间皮瘤患者必须在肿瘤细胞上至少有50%的间皮素肿瘤表达,染色强度至少为2+。胆管癌患者必须在肿瘤细胞上至少有10%的间皮素表达,染色强度至少为1+。
在治疗之前,患者将接受初始肿瘤生物标志物筛查,然后是入组筛选期,其中包括白细胞去除术前的安全性/资格和白细胞去除术就诊。随后,患者将接受非清髓性淋巴细胞消耗化疗,然后单次输注 Syn-KIR-110。
患者将接受12个月的随访或直到疾病进展,此时他们将可以选择参加长期安全性随访研究。
该研究将包括多达 6 个队列,每组 3 至 6 名受试者。SynKIR-110 的剂量将按照标准的 3 + 3 设计递增,直到达到最大耐受剂量 (MTD) 或最大可行剂量 (MFD)。另外6至9名患者将在MTD / MFD入组,以进一步确定该药物的安全性和有效性。
SynKIR-110的安全性和可行性是试验的主要目标。次要目标包括定义SynKIR-110的MTD或MFD。
热门评论