“泊马度胺治疗什么？”许多多发性骨髓瘤患者在听到这个名字的一瞬间几乎都会脱口而出这个问题。事实上，很多患者对于多发性骨髓瘤都了解甚少，何况对于多发性骨髓瘤治疗的药物。因此在确诊之后，大部分患者才第一次开始深入了解，正视多发性骨髓瘤。

据了解，多发性骨髓瘤是浆细胞异常增生的无法治愈的血液恶性肿瘤，可影响骨髓中白细胞、红细胞和干细胞的生成。我国发病率约为2-3/10万，已经超过急性白血病，成为血液系统第2大恶性肿瘤，发病年龄主要分布在50-65岁。多发性骨髓瘤起病隐匿，多数患者确诊时已是中晚期。

而泊马度胺于2013年2月获美国食药监局（FDA）批准上市，适用于既往已接受至少两种治疗包括来那度胺和硼替佐米，且被证实疾病进展或末次治疗完成60天内的多发性骨髓瘤患者。

治疗方面，一项II期临床试验（口服泊马度胺联合地塞米松治疗84例复发/难治MM患者）显示：ORR分别为35%和34%；组间中位持续缓解时间、疾病进展时间和PFS相似，分别为7.3、5.4和4.6个月；18个月OS率为44%，中位OS为4.9个月。此外，还有多个I期、II期临床试验表明，泊马度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的RR率均在30%以上。

而出了多发性骨髓瘤之外，泊马度胺对于卡波西肉瘤也有一定的治疗效果，也有一项重要的开放标签/单臂临床试验（12-C-0047）研究表明，口服5mg泊马度胺（18例HIV阳性，10例HIV阴性），直至疾病进展或出现不可接受的毒性：18名HIV阳性患者中，总缓解率为67％、中位缓解期为12.5个月；10例HIV阴性患者中，总缓解率为80％、中位缓解时间为10.5个月。