去年中旬，靶向药物界的“网红”维奈托克传来好消息：美国食品药品监督管理局FDA授予维奈克拉突破性疗法认定(BTD)，与阿扎胞苷联用，一线治疗既往未经治疗的中、高危和极高危骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者。

这是BCL-2抑制剂获得的第6个突破性疗法认定，显示了其在治疗多种血液癌症方面的巨大潜力，未来可期。

什么是骨髓增生异常综合症(MDS)？

这是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变，可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。MDS又被称为“白血病前期”，任何年龄均可发病，约80%患者大于60岁，且男性多于女性。实在是不容小觑。

根据风险评估量表IPSS-R，高风险MDS又被分为中、高或极高风险，约一半(45%)的患者表现为高风险MDS，而高危MDS会向急性髓系白血病转化，治疗情况不算乐观。近些年来，MDS领域的新药进展相对较少，治疗方案有限，以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主，依然是血液科医生面临的治疗难题。

维奈托克点击咨询是全球首个获批上市的针对B细胞淋巴瘤-2因子(Bcl-2)的口服靶向药，通过抑制Bcl-2作用，激活内源性线粒体凋亡通路，进而导致癌细胞死亡，减缓疾病进程。可以说维奈托克的问世给患者送去了希望和温暖，老挝版维奈托克112片价格更是锦上添花，大约在6800元左右。