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你听过说硬纤维瘤吗？

这是一类罕见、局部侵袭性肿瘤，甲氨蝶呤联合长春花碱化疗是唯一一个经过临床试验验证的方案，如今这类患者再迎福音，发布在《Lancet Oncology》杂志的DESMOPAZ研究，在进展型硬纤维瘤患者中评估帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春花碱治疗的疗效和安全性，一起来一探究竟。

帕唑帕尼点击咨询是一个靶向VEGFR1、2、3、PDGFRα、β和c-KIT的TKI，目前已经获批用于软组织肉瘤治疗。在一项名为DESMOPAZ的二期研究中，符合入组标准的患者按2:1随机分配接受帕唑帕尼或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗，两组患者分别接受帕唑帕尼治疗1年或甲氨蝶呤联合长春花碱治疗每周用药6个月序贯每2周用药6个月，治疗直至疾病进展或不可耐受的毒性或研究者决定停药或患者要求出组，至多治疗1年。

研究结果显示，患者的中位随访时间为23.4个月，帕唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组分别有52%（25/48）和23%（5/22）的患者完成了1年治疗。另外，8例患者在治疗进展后接受交叉治疗：帕唑帕尼组2例交叉接受甲氨蝶呤联合长春花碱；甲氨蝶呤联合长春花碱组6例交叉接受帕唑帕尼治疗。

帕唑帕尼组中最初入组的43例可评估患者中，36例患者在6个月时仍未出现进展，6个月的无进展率为83.7%；甲氨蝶呤联合长春花碱组中6个月的无进展率为45.0%。帕唑帕尼组1年和2年的PFS率分别为85.6%和67.2%；甲氨蝶呤联合长春花碱组均为79.0%。

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